中国首个利用乐城真实世界数据的医疗器械获批上市创造我国医疗器械注册审批的“乐城突破”
业内专家认为，“青光眼引流管”产品在国内获批上市，为今后真实世界证据在医疗器械注册审批中的应用起到良好开端。其不仅标志着乐城迈入发展新阶段，更是国家药监局监管科学的重要实践与创新，意义重大。
什么是“真实世界数据”
令全球瞩目的“真实世界数据”是一组什么数据？
海南省药监局副局长朱宁介绍，真实世界数据指来自真实的医疗环境下，除了临床传统试验以外获得的数据，反映实际诊疗中患者健康状况和医疗服务过程。
通过分析真实世界数据，能够形成产品使用、潜在风险、收益相关的临床证据，即真实世界证据。在符合要求的情况下，基于真实世界数据形成的真实世界证据可能构成有效科学证据并用于监管决策。
“首款器械”在国内注册上市的过程中，使用了在海南博鳌乐城收集的临床真实世界证据进行人种差异评价，是使用了真实世界证据辅助临床评价获批的医疗器械产品。
真实世界数据相比其他临床数据，其来源更丰富，更具多样性，能够观测到不同特征人群的诊疗效果，和药械应用后的长期效果。
基于真实世界数据这一特点，全世界都高度关注真实世界数据研究应用，研究将基于真实世界数据形成的真实世界证据用于医疗器械全生命周期临床评价，包括上市前临床评价及上市后临床评价。
此前，真实世界证据被寄希望于促进罕见病药物的研发。由于罕见病患者人数稀缺，众多罕见病药物在临床开发上难度极大，按照传统的药品研发上市流程走完困难重重。近年来，经过周密的顶层设计、全面的数据汇集、严格的数据治理和科学的数据分析形成的真实世界证据，正日益成为临床医疗和卫生决策的重要来源。
2019年，美国食药监局（FDA）基于真实世界证据批准了辉瑞乳腺癌药物爱博新用于男性乳腺癌治疗，这也是目前真实世界证据在药品研发上市中代表性的案例。
此次成功在国内获批上市的“首款器械”，为中国在真实世界数据研究与应用这一世界级课题当中贡献了乐城智慧、乐城经验。
真实世界数据应用将为患者送福音
“首款器械”填补了我国青光眼微创手术治疗领域的空白，将为国内2200万青光眼患者送去康复希望。真实世界数据又是如何帮助这一产品在国内注册上市呢？
四川大学华西医院中国循证医学中心主任孙鑫教授团队受海南省药监局委托，为“青光眼引流管”真实世界研究用于医疗器械注册，提供了顶层设计和总体策划，并承担了总体质量监督、登记数据库建设、数据分析等工作。
孙鑫介绍，“青光眼引流管”于2019年4月按照临床急需进口医疗器械政策获批在乐城使用。“青光眼引流管”真实世界研究采用了于2019年6月发布的《真实世界数据与研究技术规范》，应用患者登记的形式，系统收集在乐城先行区医疗机构使用青光眼引流管患者的临床数据及随访数据，在预先设定的研究方案基础上形成用于评估人种差异的境内临床真实世界证据。
研究数据来自乐城医疗机构的实际临床医疗环境；数据收集考虑到手术和器械使用的特殊性，通过登记，收集了医院电子病例数据、患者报告数据，并汇集了来自多个医疗机构的数据，确保原始数据的收集和可溯源性。并专门组建了由真实世界数据与研究专家、临床专家、数据收集人员构成的多学科交叉团队，通过对数据进行严格的清理和分析，最终形成相关研究结果。
这一成果将为乐城、海南乃至中国带来什么变化？乐城管理局局长顾刚表示，应用真实世界研究成果的“青光眼引流管”产品成功获批上市，标志着真实世界证据在我国已可作为临床评价来源之一用于医疗器械注册审批，有了乐城经验和乐城突破。
通过真实世界数据应用，一方面能够大大降低全球创新药械进入中国市场的成本，同时也将有效缩短其进入中国市场的时间，使更多国内病患受益于政策优惠。同时，作为中国唯一一个“医疗特区”，真实世界数据应用将进一步巩固乐城作为全球创新药械进入中国的门户地位。
数据显示，2019年10月乐城启动真实世界数据试点工作时，首批申报真实世界数据试点产品的只有8家企业10个产品；而现在，已有来自11家企业的30多个产品积极申报，申报产品数量猛增。这组数据体现，在乐城真实世界研究过程中，越来越多全球领先医疗器械制造企业和药品制造企业关注乐城，与乐城合作。
“首款器械”获批上市体现海南自贸港建设成果
“首款器械”在国内获批上市，也充分体现出海南自贸港建设过程中体制机制建设的成果。
据统计，国内每年至少有60万患者出国治病，花费上千万美元。乐城将把这些患者拉回国内，让患者不出国门，同样享受到全球领先的药品和医疗器械。
要将患者吸引到乐城，首先就需要乐城能够提供满足患者需求的产品。
2018年4月，党中央决定在海南全岛建设自由贸易试验区，支持海南逐步探索、稳步推进中国特色自由贸易港建设，对乐城的发展提出了明确要求。2019年，海南省委、省政府把真实世界数据研究列为省政府19个重大制度创新的工作内容之一。
2019年6月20日，海南省政府和国家药监局联合启动了海南临床真实世界数据应用试点工作，成立领导小组，组建技术专家团队，探索将临床真实世界数据用于药品医疗器械产品注册和监管决策实践，为全国药品医疗器械审评审批制度改革、提速全球创新产品在我国临床使用的可及性，提供新的解决途径和方案。
顾刚表示，自贸港建设是体制机制创新的高地。这次真实世界数据中乐城数据的应用，是国家药监局一次重大的体制机制创新，也是在海南自贸港建设中体制机制创新的重要成果展现。
据介绍，乐城开展真实世界数据研究以来，对全球领先药品和医疗器械的厂商产生了巨大吸引力，吸引了一批国际知名药械厂商与乐城签约合作，累积实现51个“全国首例”（51种特许药械中国内地首次应用），其中绝大多数在2019年内实施。
未来，乐城将持续推进临床真实世界数据研究品种的筛选，开展第二批医疗器械研究品种筛选和研究工作，并筛选1至2例进口药品作为注册申报项目品种，创新建设临床真实世界数据研究平台，争取加快国家进口药品医疗器械审评分中心在乐城挂牌落地。
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