全球首款多发性骨髓瘤治疗新药引进博鳌乐城国际医疗旅游先行区 国内首例用药患者获准“带药离园”
本报讯来自广东的患者林先生，在博鳌乐城国际医疗旅游先行区接受全球首款多发性骨髓瘤塞利尼索治疗后，病情得到有效控制。4月28日，林先生获准“带药离园”，成为国内首例使用该药治疗的患者。通讯员梁山李弘毅记者沈丽焕文/图
今年33岁的林先生，2019年11月被确诊为多发性骨髓瘤。此后一年多的时间里，他在当地大医院，进行了CAR-T免疫细胞治疗、骨髓移植、异基因造血干细胞移植等治疗。林先生家人说：“目前国内所有治疗药物、治疗手段几乎都用过了，治疗不见起色，病情日渐严重。”
今年2月初，林先生检查发现腹部出现一个指头大小的肿瘤。为控制肿瘤生长，林先生先后进行了免疫治疗、化疗等，由于病情严重，药物丝毫不起作用，肿瘤快速生长，至4月初，已长到30余厘米。
林先生自己介绍，腹部的肿瘤坚硬如石，感觉肚子都要撑破了，喘气、饮食都困难。由于肝、胃、肺、肾等腹部重要脏器受肿瘤侵犯、压迫，林先生病情迅速恶化，如不能获得新的治疗机会，随时都有生命危险。
恰在此时，全球首款多发性骨髓瘤治疗药物塞利尼索，“特许引进”博鳌乐城国际医疗旅游先行区的消息，再次燃起林先生和家人的希望。他们第一时间与新药服务团队——海南省肿瘤医院血液内科专家姚红霞教授等取得联系。
姚红霞教授介绍，塞利尼索是目前国际首款被美国FDA批准、全球唯一一款经临床验证的口服选择性核输出抑制剂（SINE），主要用于治疗多发性骨髓瘤和弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）。
28日，博鳌乐城国际医疗旅游先行区举行了该药“特许引进”新闻发布会，姚红霞教授现场向记者们展示了林先生接受塞利尼索治疗前后的CT检查结果。结果表明林先生身体各项功能指标稳定好转。
依托乐城先行先试“国九条”特许政策，在海南成美药业、德琪医药和博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局及相关职能部门共同推进下，国际肿瘤创新药塞利尼索同步引进博鳌乐城，为国内多发性骨髓瘤患者的治疗，创造了更多选择和治疗希望。
患者林先生的姐姐林女士，说起弟弟的这次求医经历，对国家特许引进政策和医护人员的感激之情溢于言表。她说，就在她弟弟林先生的治疗出现“无药可救”，一家人陷于绝望之时，博鳌乐城特许引进的国际新药塞利尼索，又让他们看到了希望的曙光。看着弟弟身体状况日渐改善，对家属来说是一个福音，给了患者们更多的希望。
姚红霞教授介绍，林先生获准“带药离园”后，新药服务专家团队会密切协同，通过视频等，全程跟踪指导用药安全。
制度集成创新，博鳌乐城先试先行。乐城医疗药品监督管理局局长韦茂国介绍，急患者所急，截至今年4月，已有130多种国际创新药，通过“特许引进”在博鳌乐城国际医疗旅游先行区内率先使用，让众多国内患者不出国门，就同步获得国际新药的治疗。
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